Aplasztikus vérszegénységben azoknak a csontvelői őssejteknek a szaporodása, illetve fejlődése gátolt, amelyekből a vörösvértestek, a granulocyták, monocyták (az immunrendszer elemei) és a vérlemezkék származnak. Így ezen sejtek hiánya és csontvelő-elégtelenség alakul ki.